El medicamento más caro del mundo ya se vende

Cuesta 2.125.000 dólares y trata la atrofia muscular espinal infantil.

Estados unidos. Estados Unidos aprobó a la compañía farmacéutica suiza Novartis una terapia genética que trata un raro desorden infantil que atrofia la capacidad motriz de los bebés y que suele causar la muerte en dos años. El medicamento, sin embargo, no es para nada accesible: tiene un valor de 2,1 millones de dólares, lo que lo convierte en el más caro de la historia. La empresa detalló que Zolgensma es un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) que se utiliza una sola vez. Esta enfermedad afecta a uno de cada 10.000 nacidos y provoca la muerte o la necesidad de ventilación permanente para la edad de dos años en el 90% de los casos.

Para defender el elevado costo del medicamento, Novartis explicó que la terapia genética era un nuevo tipo de tratamiento transformador. “Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de la AME y una terapia genética histórica”, dijo el director ejecutivo de la compañía, Vas Narasimhan. Y agregó que Novartis trabajaba con el gobierno y las aseguradoras para acelerar la cobertura. El costo total será de 2.125.000 dólares, que podrán ser pagados en una cuota de 425.000 dólares al año.

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Zolgensma funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable de la AME, que detiene la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa única.

La AME es una enfermedad degenerativa y de origen genético que afecta a una de cada 10.000 personas.

La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos dijo que la seguridad del fármaco se había probado en un ensayo clínico en curso y en uno ya finalizado en el que participaron 36 pacientes entre las edades de dos semanas y ocho meses. La mayor evidencia de su efectividad se basó en los resultados del ensayo en curso, que reveló que “los pacientes tratados con Zolgensma demostraron una mejora significativa en su capacidad para alcanzar los hitos motores del desarrollo”, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.

Jerry Mendell, un médico involucrado en el ensayo en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio, agregó que el nivel de eficacia, ofrecido como una terapia única y de una vez, “es realmente notable y brinda un nivel de esperanza sin precedentes para las familias”.

Los efectos secundarios más comunes de Zolgensma son un aumento de las enzimas hepáticas y vómitos, dijo la FDA. Las terapias genéticas y celulares utilizan la biología para revertir enfermedades que van desde la ceguera congénita a la leucemia pediátrica.

Cuando no queda más remedio

Algunos buenos resultados

Los pacientes tratados con el medicamento Zolgensma mostraron mejoras significativas en su capacidad de alcanzar hitos de desarrollo motor, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.

Se sabía que iba a ser costoso

La compañía farmacéutica suiza que diseñó el tratamiento había adelantado que el valor del Zolgensma podría oscilar entre los 1,5 y los 5 millones de dólares, pero ya ha fijado un precio definitivo: 2.125.000 dólares.

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