Diseñan droga que controla enfermedades autoinmunes

Científicos españoles han diseñado un fármaco capaz de frenar gran variedad de enfermedades autoinmunes, como el asma, la psoriasis, la enfermedad de Crohn o la esclerosis múltiple, sin bloquear la respuesta natural del organismo contra las infecciones causadas por patógenos. El compuesto, un inhibidor de la activación de los linfocitos T, es resultado del trabajo de 32 investigadores del CSIC, el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer, el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares y del Hospital de la Princesa de Madrid.

El estudio, dirigido por Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, afirma que este nuevo fármaco fue probado en voluntarios sanos y superó las pruebas de toxicidad. Y, al contrario de muchos de los tratamientos actuales de enfermedades autoinmunes que están basados en el uso de anticuerpos y se administran vía intravenosa, este se ingiere vía oral “y tiene, además, un efecto de larga duración”, explica Alarcón.

En modelos de ratón se observaron efectos incluso cuando el compuesto deja de administrarse, lo que significa que un tratamiento por un tiempo corto podría ser suficiente para que hacer que los síntomas de la enfermedad remitan sin tener que medicar al paciente de por vida. El compuesto no es inmunosupresor, sino que permite, al menos en roedores, que el cuerpo active la respuesta natural contra los patógenos (virus, bacterias, parásitos u hongos), a la vez que es efectivo en dolencias autoimunes. De esta manera, acaba con el problema habitual de los fármacos actuales, que para tratar las enfermedades autoinmunes anulan la capacidad natural del organismo para combatir infecciones, “lo que hace que estos pacientes sean muy sensibles a las infecciones”, añade el líder del proyecto.

¿Cómo funciona?

El compuesto inhibe la activación de los linfocitos T, los encargados de detectar los antígenos del organismo, que pueden ser propios (en tejidos y órganos) o extraños (los que suponen una amenaza y una infección potencial). Para su trabajo, los linfocitos T cuentan con un receptor esencial: el receptor para antígenos TCR, que transmite información al interior de la célula del linfocito para indicarle que ha detectado o reconocido a un antígeno (externo o no), una información que se transmite a través de distintas proteínas que están dentro de la célula. Una de ellas es la NCK. “Cuando TCR recluta a NCK o se une a ella dentro de la célula le transmite información indicando que ha reconocido a un antígeno”, señala Alarcón.

El fármaco inhibe o bloquea la interacción entre TCR y NCK y, con ello, “consigue que los linfocitos T dejen de responder a antígenos propios en una enfermedad autoinmune y que combatan a los antígenos externos de un proceso infeccioso. Es su efecto diferencial”, añade.

Ensayos con personas sanas

Ahora preparan las pruebas en enfermos

Artax Biopharma es una empresa biofarmacéutica que se dedica al desarrollo de nuevas terapias. Y este fármaco, que frena una amplia gama de enfermedades autoinmunes, es una de ellas. Por lo pronto, ya llevó a cabo los ensayos de la Fase I del fármaco con voluntarios sanos y ahora estudia la posibilidad de llevarlo a fase clínica en distintas enfermedades. “Estamos desarrollando la siguiente generación de fármacos para que tengan un control selectivo con el potencial de convertirse en inmunomoduladores de primera clase”, sostiene su director, Henri Termeer.