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Atrofia muscular espinal: fármaco eficaz en ratones

El hito fue conseguido por un equipo de científicos del Conicet.

Un equipo de científicos argentinos logró un hito que podría cambiar el destino de los pacientes con atrofia muscular espinal (AME): los expertos pudieron probar en ratones un nuevo tratamiento que optimiza uno de los fármacos más utilizados -llamado Nusinersen- a partir de la combinación con otro medicamento también existente. El Ministerio de Ciencia y Tecnología, que le comunicó la noticia a la prestigiosa revista Cell, aseguró que las investigaciones fueron llevadas a cabo con éxito.

La experimentación, encabezada por científicos del Conicet, mostró que los resultados de los ensayos in vitro con el fármaco inyectable que se suele utilizar para este tipo de casos y que ya se consolidó como una de las principales alternativas en el mercado, pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un medicamento que actualmente oficia de estabilizador para diversos casos de epilepsia.

"Nosotros trabajamos en un fenómeno celular que hace que cada gen pueda codificar más de una proteína; la AME es una enfermedad hereditaria que altera este mecanismo", explicó Alberto Kornblihtt, quien se desempeña como biólogo molecular y fue el principal impulsor del ensayo con sello argentino.

La enfermedad neurodegenerativa es infrecuente y afecta seriamente a las neuronas motoras, causando una serie de trastornos con consecuencias severas. Por lo general, la condición suele ser hereditaria y tiene la capacidad de activarse en cualquier momento de la vida. A su vez, es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1.

Atrofia muscular espinal

Aunque hay diferentes tipos determinados por la gravedad de la patología y el momento de aparición de los síntomas, la AME se caracteriza por una progresiva pérdida de la fuerza muscular. Al mismo tiempo, puede afectar la posibilidad de hablar, caminar, tragar y, en casos específicos en los que la patología se desarrolló a lo largo del tiempo, genera dificultades para respirar.

Hasta fines de 2016, los tratamientos disponibles permitían paliar algunos síntomas, pero no había ninguna terapia farmacológica que permitiera frenar o ralentizar el avance de la enfermedad; poco después, surgió el Nusinersen.

"De todos modos, todavía faltan realizar ensayos clínicos con mucho rigor", explicó Kornblihtt ante el novedoso hallazgo, que pone al país a la vanguardia .

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